Всероссийский союз пациентов попросил Минздрав РФ смягчить требования к контролю качества CAR‑T‑препаратов
CAR-T-терапия, или Т-клеточная терапия, используется в лечении инкурабельных онкологических пациентов, когда все возможности для их спасения – химиотерапия, пересадка костного мозга – уже исчерпаны. CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) – генетически модифицированный T-лимфоцит, клетка иммунной системы, рецепторы которой специальным образом изменили: научили распознавать раковые клетки, чтобы с ними бороться. T-лимфоциты забирают у самого пациента – и возвращают ему уже модифицированные, таким образом препарат готовится индивидуально для каждого пациента.
В РФ технология применялась в основном в онкогематологии (подробнее об этом вы можете прочитать в интервью с Михаилом Масчаном, заместителем генерального директора НМИЦ имени Дмитрия Рогачева, директором Института молекулярной и экспериментальной медицины). Оборудование и расходные материалы для модификации клеток в РФ поставлял единственный производитель – немецкая фармкомпания Miltenyi Biotec. В конце марта 2022 года компания сообщила о прекращении поставок, и лечение взрослых и детей изготовленными в России CAR-T-препаратами было свернуто.
Сейчас, по данным ВСП, одна из зарубежных фармкомпаний находится на завершающей стадии регистрации CAR-T-препарата в России. Поскольку препараты клеточной терапии создаются для каждого конкретного пациента, их партии, ввозимые из-за рубежа, очень малы – они могут исчисляться одной упаковкой.
По действующему законодательству фармкомпании при ввозе препарата обязаны предоставлять в Росздравнадзор протокол испытаний его качества. Как пояснил «Ъ» эксперт ВСП Алексей Федоров, «если ввозиться будет одна упаковка для конкретного пациента», то «отдать эту единственную упаковку на тестирование не представляется возможным». Если же все-таки производить дополнительное количество препарата для исследований его качества, то это приведет к значительному росту стоимости терапии – притом что цена одного курса лечения может начинаться с €300 тыс.
Гематолог Андрей Абросимов, эксперт Фонда семьи Тиньковых, помогающего пациентам с раком крови, считает, что опасения пациентской организации «понятны и обоснованны»: существующее законодательное регулирование ввоза препаратов может негативно повлиять на доступность CAR-T-терапии, которая является по-настоящему революционной.
