Минздрав РФ не будет ускорять регистрацию трикафты – препарата для лечения муковисцидоза
Фото: Vertex Pharmaceuticals
Коллективное обращение с просьбами обеспечить трикафтой взрослых пациентов за госсчет, ускорить экспертизу лекарства, зарегистрировать препарат в кратчайшие сроки и разрешить его закупку в оригинальной упаковке в течение года после регистрации, чтобы упростить и убыстрить доступ к нему тяжелобольных людей, направил 21 января фонд помощи больным муковисцидозом «Острова». 11 марта фонд получил ответ от Минздрава РФ.
Министерство сообщило, что сроки процедуры регистрации и экспертизы лекарств в референтном государстве регламентируются пунктом 46 Правил регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения, утвержденных решениями Евразийской экономической комиссии от 3.11.2016 №78 (трикафта регистрируется в государствах – членах ЕАЭС, РФ – государство-референт, которое включает препарат в реестр лекарственных средств. – Русфонд).
Срок, согласно этому пункту правил, не должен превышать 210 дней со дня подачи заявления по день регистрации препарата. Производитель трикафты – компания Vertex Pharmaceuticals – подал досье на регистрацию в конце 2021 года, значит, ее можно ожидать в конце июля. Не исключено, что к этому времени в России разрешат вводить вновь зарегистрированные препараты в гражданский оборот в оригинальной упаковке.
Пока зарубежное лекарство не имеет регистрации, его может назначить только врачебный консилиум, а на ввоз требуется разрешение от Минздрава РФ. «Сейчас этот алгоритм занимает у пациентов много времени и нередко заканчивается ситуациями, в которых лекарства приходится получать через судебные инстанции, – поясняют в фонде „Острова“. – Лечебные препараты в таких случаях выдаются с большими задержками, что недопустимо для пациентов, так как перерывы ведут к многочисленным осложнениям».
Трикафта – один из четырех препаратов таргетной патогенетической терапии муковисцидоза (помимо оркамби, калидеко и симдеко). Это лекарство нового поколения, оно подходит порядка 90% пациентам, поскольку действует в отношении 177 генетических мутаций, которые вызывают муковисцидоз. В России зарегистрирован пока только препарат оркамби, который назначается больным с одним видом мутации.
Дети до 18 лет обеспечиваются в РФ оркамби и трикафтой через фонд «Круг добра». Минздрав подчеркивает в ответе, что предложения об обеспечении лекарственной терапией, средствами реабилитации и медпомощью от этого фонда совершеннолетних россиян прорабатываются. Правительство должно было подготовить предложения к 15 февраля, однако новостей об этом нет.
