Врачи применили новый генный препарат для лечения бета-талассемии у детей
Визуализация белково-гемоглобинового комплекса. Иллюстрация: Wikipedia
Бета-талассемия – генетическое заболевание крови, при котором снижается выработка гемоглобина, отвечающего за перенос кислорода кровью. Тяжелая форма заболевания приводит к деформации костей, увеличению селезенки, замедлению роста и физического развития детей. Единственной терапией для пациентов с этой формой бета-талассемии до последнего времени оставалось пожизненное переливание крови, которое перегружало организм железом и приводило к серьезным осложнениям в работе сердца, печени и других внутренних органов.
Препарат зинтегло выпускает биотехнологическая компания Bluebird Bio. Инъекция для однократного введения готовится индивидуально для каждого пациента и представляет собой его генетически модифицированные стволовые клетки костного мозга со здоровыми копиями гена гемоглобина. Проведенные клинические исследования показали безопасность и эффективность препарата: 89% пациентов больше не нуждались в болезненной процедуре переливания крови.
Первыми пациентками, получившими инновационное лечение, стали девятилетняя Ада и ее 12-летняя сестра Лили. Врачи будут наблюдать за девочками в течение 15 лет.
Сообщается, что новый препарат дает надежду на выздоровление около 1,5 тыс. пациентам с тяжелой формой бета-талассемии по всему миру. Однако высокая стоимость зинтегло – $2,8 млн за одну инъекцию – делает его одним из самых дорогих лекарств в мире.
