Нельзя – и точка

Российская система допуска лекарств не успевает за мировой медициной

В конце февраля Еврокомиссия одобрила хемдженикс – первый в Европе генный препарат против гемофилии B. Это произошло почти сразу после одобрения лекарства на его родине, в США. Генная терапия, один из самых перспективных и удивительных разделов фармацевтики, вступила в фазу стремительного роста. Надзорным медицинским органам надо к этому приспосабливаться и тоже ускоряться. Но у нас появления уже одобренных на других рынках инновационных препаратов по‑прежнему приходится ждать годами.

Хемдженикс – это, условно говоря, золгенсма для больных гемофилией. У препаратов одинаковый принцип действия: они устраняют первопричину заболевания, заменяя бракованные, неспособные выполнять свою работу гены на правильные.

Гемофилия возникает из-за мутаций в генах, отвечающих за свертывание крови. Есть несколько ее видов в зависимости от того, в каком гене мутации. А хемдженикс – конструкция, состоящая из здорового гена и вируса, который доставит его в клетку. Гены и любые другие кусочки хромосом нельзя просто впрыснуть в кровь – они быстро разрушатся и в любом случае не смогут проникнуть внутрь клеток. А для вируса ничего нет естественнее: залезть в клетку-хозяина вместе со своим генетическим материалом для него единственный способ размножения.

Вирусный транспорт не единственный, но один из главных методов генной терапии. Он возник очень недавно: впервые человека избавили таким образом от генетического заболевания – одного из видов иммунодефицита – в 1990 году. Готовились к этому лет двадцать, а теперь все ускорилось. Только за прошлый год на рынке сменились три лидера по дороговизне: золгенсму обогнал препарат от бета-талассемии, который затем уступил первенство лекарству от церебральной адренолейкодистрофии за $3 млн.

Хемдженикс еще дороже: $3,5 млн за дозу. Цены диктует стоимость разработок, почти полное отсутствие конкуренции, сравнение препарата однократного применения со стоимостью пожизненной терапии. Но это только начало. Технологии всегда дешевеют – когда-то месячный контракт на мобильный телефон стоил тысячи долларов. Есть много исследований, сулящих генной терапии снижение цен вместе с ростом количества препаратов.

В этой сфере множество проблем. Но они постепенно решаются, и становятся доступными действительно революционные технологии – лекарства, от которых зависит жизнь. В таких случаях нельзя медлить и соблюдать старые формальности.

Минздрав РФ долгие годы придерживался концепции, что регистрировать можно только лекарства, проходившие клинические исследования в том числе и в России. После февраля 2022 года международные компании перестали организовывать в РФ новые исследования – жить со старой концепцией уже просто невозможно.

Минздрав попытался решить вопрос, но так, чтобы менять при этом как можно меньше. Прошлой весной была разрешена регистрация без клинических испытаний тех препаратов, аналоги которых на российском рынке в данный момент в дефиците. Инновационных лекарств это не коснулось.

Есть, конечно, фонд «Круг добра», которому не страшны формальности – он может покупать и незарегистрированные препараты.

Но государственная медицина – это система. А «Круг добра» – организация на ручном управлении, которая по определению не может помочь всем, кому нужно. Даже если будет покупать лекарства не только для детей, но и для взрослых. Это, как говорит руководитель научной экспертизы фармацевтического фонда LanceBio Ventures Илья Ясный, заплатка, а не системное решение.