Из 15 детей с тремя копиями SMN2, получивших препарат золгенсма до проявления у них симптомов спинальной мышечной атрофии (СМА), самостоятельно стоять в течение трех секунд могли все – до двухлетнего возраста, 14 – самостоятельно смогли проходить не менее пяти шагов при каждом контрольном посещении. Это следует из опубликованной в журнале Nature Medicine статьи, посвященной 3‑й фазе испытаний препарата SPR1NT →