Департамент лекарственного обеспечения и регулирования обращения медицинских изделий Минздрава России совместно с ФГАУ «НМИЦ нейрохирургии им. ак. Н.Н. Бурденко» Минздрава России рассмотрел Ваше обращение о дальнейшем лечении и обеспечении Твердохлеба А.Е. лекарственным препаратом Траметиниб в рамках экспериментального лечения и сообщает следующее.

На консилиуме совместно с детским онкологом проф., д.м.н. заместителем генерального директора – директором Института онкологии, радиологии и ядерной медицины, НМИЦ ДГОИ им. Д. Рогачева А.И. Карачунским, научным сотрудником к.м.н. детским онкологом НМИЦ ДГОИ им. Д. Рогачева Л.И. Папушей, детским онкологом Э.Ф. Валиахметовой, зав. 1-м детским нейрохирургическим отд. проф. С.К. Горелышевым, ведущим научным сотрудником эндокринологом д.м.н. Н.А. Мазеркиной повторно обсужден вопрос дальнейшей тактики лечения Твердохлеба А.Е.

У пациента редкий диагноз – пилоидная астроцитома хиазмально-селлярной области и области III желудочка головного мозга. Заболевание манифестировало 3 года назад – в конце марта 2016-го нарушился ночной сон, появилась полидипсия в ночное время, снизился аппетит. За 2 месяца (март-апрель 2016) похудел на 3 кг, далее к клинической симптоматике присоединились клонии в правых конечностях, многократная рвота, слабость в дистальных отделах правых конечностей, стала неразборчивой речь. При КТ выявлена опухоль в хиазмальной области, окклюзионная гидроцефалия. Было выполнена операция ВПШ справа. По данным МРТ головного мозга от 11.05.16, выявлена опухоль ХСО и III желудочка. 26.05.16 в НМИЦ нейрохирургии им. ак. Н.Н. Бурденко выполнено частичное удаление объемного образования ХСО и III желудочка с эндоскопической ассистенцией. Гистологическое заключение – пилоидная астроцитома. В течение 3 месяцев после операции у пациента был несахарный диабет. Обследование нейроофтальмолога – острота зрения (с коррекцией): OD = 0.09; OS = 1.0. Описание полей зрения: при ориентировочном исследовании битемпоральная гемианопсия с большим воздействием на правый зрительный нерв. Далее пациент находился на динамическом наблюдении. При МРТ головного мозга от 28.08.17 отмечается выраженная отрицательная динамика в виде увеличения размеров опухоли ХСО. С 28.09.17 по 30.03.18 по месту жительства было проведено 6 циклов модифицированной ПХТ (цисплатин+винкристин, циклофосфамид+винкристин). Однако при МРТ головного мозга в динамике от 24.11.17, 10.02.18, 04.05.18 отмечалось медленное увеличение размеров опухоли ХСО по сравнению с исследованием от 28.08.17. Также появились жалобы на снижение остроты зрения единственного видящего глаза.

Пациент был обсужден совместно с ведущим исследователем глиом низкой степени злокачественности детской клиники г. Вашингтон – проф. Роджером Пакером, рекомендовано проведение молекулярно-генетического исследования опухоли для определения дальнейшей тактики лечения. При молекулярно-генетическом обследовании ткани опухоли мутации в гене BRAF V600 не обнаружено, обнаружено слияние генов KIAA1549:BRAF (экзоны 16:9).

На основании результатов молекулярно-генетического исследования по решению консилиума совместно с проф. д.м.н. заместителем генерального директора – директором Института онкологии, радиологии и ядерной медицины НМИЦ ДГОИ им. Д. Рогачева А.И. Карачунским с участием главного внештатного детского нейрохирурга проф. д.м.н. С.К. Горелышева, невролога к.м.н. Хухлаевой Е.А., врача – детского онколога Валиахметовой Э.Ф., врача – детского онколога Тарасовой Е.М. после информированного Вашего согласия с 01.06.18 по февраль 2019 года получал терапию МЕК-ингибитором Траметиниб (Мекинист). Лечение переносил удовлетворительно, без гематологической токсичности. Отмечалась кожная токсичность I ст., купировалась местной терапией.

Решение консилиума: глиомы низкой степени злокачественности – являются редкими медленнорастущими опухолями, достижение контроля над опухолью возможно при проведении тотального удаления опухоли, однако у данного пациента опухоль растет из зрительного пути, разрушая его, также опухоль поражает гипоталамо-гипофизарную область. Удаление опухоли из данной области чревато полной слепотой, серьезными эндокринными нарушениями, угрозой для жизни. В мире последние десятилетия к облучению опухолей хиазмально-селлярной области у детей прибегают только в случаях крайней необходимости из-за доказанной токсичности и множества отдаленных последствий в виде когнитивных и тяжелейших эндокринных нарушений.

В силу редкости заболевания в мире на данный момент нет проспективных контролируемых рандомизированных исследований по использованию МЕК-ингибиторов при данной патологии у детей в первой линии. Однако имеется множество зарубежных данных об использовании и эффективности МЕК-ингибиторов off label, в том числе Траметиниба (Мекиниста) у детей с рецидивирующим/рефрактерным течением глиом низкой степени злокачественности при наличии слияния генов BRAF:KIAA1549.

При проведении химиотерапии удается достичь локального и системного контроля, однако у Вашего ребенка опухоль оказалась рефрактерной к проведению химиотерапии – опухоль продолжала увеличиваться, по данным МРТ в динамике, также началось снижение зрения единственного видящего глаза. На данный момент проведение повторных операций по удалению опухоли, а также лучевой терапии для данного пациента, учитывая большие размеры и локализацию опухоли, сопряжено с риском полной потери зрения, серьезными эндокринными и неврологическими расстройствами. Учитывая наличие слияния генов BRAF:KIAA1549 в ткани опухоли у данного пациента, данные зарубежной литературы по успешному применению МЕК-ингибиторов при рефрактерных/рецидивирующих доброкачественных глиомах со слиянием BRAF:KIAA1549 у детей, наличие положительной динамики, по данным МРТ головного мозга с КУ в динамике, отсутствие другой возможности помочь Твердохлебу А.Е., на основании вышеизложенного в адрес Министерства здравоохранения Иркутской области и ФГАУ «НМИЦ нейрохирургии им. ак. Н.Н. Бурденко» Минздрава России было направлено поручение о совместном решении вопроса об обеспечении Твердохлеба А.Е. лекарственным препаратом Траметиниб.
Учитывая изложенное, о результате рассмотрения Вы будете лично проинформированы Министерством здравоохранения Иркутской области и ФГАУ «НМИЦ нейрохирургии им. ак. Н.Н. Бурденко» Минздрава России.

Заместитель директора Департамента
С.В. Семечева

Уважаемая Ольга Александровна!

Департамент медицинской помощи детям и службы родовспоможения в соответствии с частью 3 статьи 8 Федерального закона от 02.05.2006 г. №59-ФЗ «О порядке рассмотрения обращений граждан Российской Федерации» рассмотрел в пределах компетенции Ваше обращение, поступившее в адрес благотворительного фонда «Русфонд», по вопросу оказания финансовой помощи на прохождение курсов лечения Вашему ребенку в ортопедическом центре «ОртоМед классик» (г. Москва).

Министерство здравоохранения Российской Федерации не имеет полномочий по оказанию финансовой помощи для лечения детей, а также по направлению детей на лечение в коммерческие медицинские организации за счет бюджетных средств.
В соответствии со статьями 4, 9, 16 и 54 Федерального закона от 21.11.2011 №323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» защита прав человека в сфере охраны здоровья, осуществление контроля за качеством оказываемой медицинской помощи, разработка, утверждение и реализация региональных программ по развитию здравоохранения, обеспечения санитарно-эпидемиологического благополучия населения, профилактики заболеваний, организация обеспечения граждан лекарственными препаратами, определение условий по оказанию медицинской помощи, медицинской реабилитации несовершеннолетним относится к полномочиям органов государственной власти субъектов Российской Федерации, в данном случае – Комитета по здравоохранению Санкт-Петербурга.

Комитету по здравоохранению Санкт-Петербурга поручено рассмотреть Ваше обращение, при наличии показаний принять необходимые меры в интересах ребенка и его семьи, в том числе при наличии показаний направить Вашего ребенка на лечение в профильную федеральную медицинскую организацию в установленном порядке, и проинформировать Вас о принятых мерах.

С уважением,
заместитель директора Департамента
О.В. Чумакова

Уважаемая Елена Никаноровна!

Департамент медицинской помощи детям и службы родовспоможения в соответствии с частью 3 статьи 8 Федерального закона от 02.05.2006 г. №59-ФЗ «О порядке рассмотрения обращений граждан Российской Федерации» рассмотрел в пределах компетенции Ваше обращение, поступившее в адрес благотворительного фонда «Русфонд», по вопросу оказания медицинской помощи Вашему ребенку в детском медицинском центре «Лучик надежды» (г. Евпатория) и сообщает.

Министерство здравоохранения Российской Федерации не имеет полномочий по оказанию финансовой помощи для лечения детей, а также по направлению детей на лечение в коммерческие медицинские организации за счет бюджетных средств.

В соответствии со статьями 4, 9, 16 и 54 Федерального закона от 21.11.2011 №323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» защита прав человека в сфере охраны здоровья, осуществление контроля за качеством оказываемой медицинской помощи, разработка, утверждение и реализация региональных программ по развитию здравоохранения, обеспечения санитарно-эпидемиологического благополучия населения, профилактики заболеваний, организация обеспечения граждан лекарственными препаратами, определение условий по оказанию медицинской помощи, медицинской реабилитации несовершеннолетним относится к полномочиям органов государственной власти субъектов Российской Федерации, в данном случае – Министерства здравоохранения Ставропольского края.

Министерству здравоохранения Ставропольского края поручено рассмотреть Ваше обращение, при наличии показаний принять необходимые меры в интересах ребенка и его семьи, в том числе при наличии показаний направить Вашего ребенка на лечение в ФГБУ «Российский реабилитационный центр "Детство"» Минздрава России в установленном порядке, и проинформировать Вас о принятых мерах.

С уважением,
заместитель директора Департамента
О.В. Чумакова

Уважаемая Надежда Дмитриевна!

Департамент медицинской помощи детям и службы родовспоможения в соответствии с частью 3 статьи 8 Федерального закона от 02.05.2006 №59-ФЗ «О порядке рассмотрения обращений граждан Российской Федерации» рассмотрел Ваше обращение, поступившее в Минздрав России из Благотворительного фонда «РУСФОНД», по вопросу оказания финансовой помощи на прохождение курсов лечения Вашему ребенку в ООО «Реабилитационный центр "Сакура"» (г. Челябинск) и сообщает.

Министерство здравоохранения Российской Федерации не имеет полномочий по оказанию финансовой помощи для лечения детей, а также по направлению детей на лечение в коммерческие медицинские организации за счет бюджетных средств.
В соответствии со статьями 4, 9, 16 и 54 Федерального закона от 21.11.2011 №323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» защита прав человека в сфере охраны здоровья, осуществление контроля за качеством оказываемой медицинской помощи, разработка, утверждение и реализация региональных программ по развитию здравоохранения, обеспечения санитарно-эпидемиологического благополучия населения, профилактики заболеваний, организация обеспечения граждан лекарственными препаратами, определение условий по оказанию медицинской помощи, медицинской реабилитации несовершеннолетним относится к полномочиям органов государственной власти субъектов Российской Федерации, в данном случае – Министерства здравоохранения Омской области.

Министерству здравоохранения Омской области поручено рассмотреть Ваше обращение, при наличии показаний принять необходимые меры в интересах ребенка и его семьи, в том числе при наличии показаний направить Вашего ребенка на лечение в ФГБУ «Российский реабилитационный центр "Детство"» Минздрава России в установленном порядке, и проинформировать Вас о принятых мерах.

С уважением,
заместитель директора Департамента
О.В. Чумакова

Уважаемая Кизбике Мусаевна!

Департамент медицинской помощи детям и службы родовспоможения в соответствии с частью 3 статьи 8 Федерального закона от 02.05.2006 г. №59-ФЗ «О порядке рассмотрения обращений граждан Российской Федерации» рассмотрел в пределах компетенции Ваше обращение, поступившее в адрес благотворительного фонда «Русфонд», по вопросу оказания медицинской помощи Вашему ребенку в больнице при НИИ акупунктуры головы (г. Юньчэн, Китайская Народная Республика).

Предоставление государственной услуги по направлению граждан Российской Федерации на лечение за пределами территории Российской Федерации за счет средств федерального бюджета (далее – государственная услуга) осуществляется Минздравом России в соответствии с приказом Минздравсоцразвития России от 19 декабря 2011 г. №1571н «Об утверждении Административного регламента Министерства здравоохранения и социального развития Российской Федерации по предоставлению государственной услуги по направлению граждан Российской Федерации на лечение за пределы территории Российской Федерации за счет бюджетных ассигнований федерального бюджета».

В соответствии с пунктом 22 Административного регламента основанием для рассмотрения вопроса о предоставлении государственной услуги является поступление в Минздрав России письменного заявления о предоставлении государственной услуги от пациента (законного представителя пациента или доверенного лица пациента), составленного по образцу, предусмотренному приложением №1 к Административному регламенту (далее – заявление о предоставлении государственной услуги), с приложением следующих документов:
1) копия паспорта пациента или копия свидетельства о рождении пациента (для детей в возрасте до 14 лет);
2) копия выписного эпикриза из медицинской карты стационарного больного, выданного федеральным медицинским учреждением, в которое пациент был направлен в установленном законодательством Российской Федерации порядке, с указанием сведений о состоянии здоровья (основной и сопутствующий диагнозы, анамнез заболевания, результаты проведенных обследований и проведенное лечение) и рекомендаций о необходимости диагностики и/или лечения за пределами территории Российской Федерации, выданных на основании заключения врачебной комиссии федерального медицинского учреждения (далее – выписной эпикриз из медицинской карты стационарного больного).

Рекомендации о необходимости диагностики и/или лечения детей за пределами территории Российской Федерации оформляются в том случае, если данный вид высокотехнологичной медицинской помощи не оказывается в федеральных учреждениях здравоохранения Российской Федерации.

Срок выдачи выписного эпикриза из медицинской карты стационарного больного не должен превышать 3 месяца до направления пациентом (законным представителем или доверенным лицом пациента) заявления в Минздрав России.

В соответствии с пунктом 23 Административного регламента в случае, если заявление о предоставлении государственной услуги представлено законным представителем пациента или доверенным лицом пациента, дополнительно к документам, указанным в пункте 22 Административного регламента, прилагаются:
1) копия паспорта законного представителя пациента или доверенного лица пациента;
2) копия документа, удостоверяющего полномочия законного представителя пациента или доверенного лица пациента.

В случае поступления в Минздрав России от Вас заявления и документов, указанных в Административном регламенте, данный вопрос в установленном порядке будет подготовлен для рассмотрения на комиссии Министерства здравоохранения Российской Федерации по направлению граждан Российской Федерации на лечение за пределы территории Российской Федерации.

Министерству здравоохранения Мурманской области поручено рассмотреть Ваше обращение, при наличии показаний принять необходимые меры в интересах ребенка и его семьи, в том числе при наличии показаний направить Вашего ребенка на лечение в ФГБУ «Российский реабилитационный центр "Детство"» Минздрава России в установленном порядке, и проинформировать Вас о принятых мерах.

С уважением,
заместитель директора Департамента
О.В. Чумакова