Минздрав одобрил лекарство от болезни Ниманна – Пика

Речь идет о препарате зенпозайм нидерландской компании Genzyme Europe, сообщает телеграм-канал «Право на здоровье». Запись о выдаче регистрационного удостоверения появилась на сайте Государственного реестра лекарственных средств.

При болезни Ниманна – Пика, редком генетическом заболевании с тяжелым прогрессирующим течением, не вырабатывается фермент, необходимый для расщепления жира определенного вида. В результате нарушается внутриклеточный обмен, вредные вещества накапливаются в головном и костном мозге, страдают легкие, печень, селезенка, почки и центральная нервная система. У многих пациентов наблюдается задержка развития, умственная отсталость, заболевание часто приводит к потере зрения и слуха. Симптомы могут появиться как в детском, так и во взрослом возрасте.

Зенпозайм содержит фермент олипудаза альфа, который замещает естественный фермент организма. Это первый и единственный одобренный препарат для лечения болезни Ниманна – Пика. Ранее пациентам назначалась лишь поддерживающая терапия.

В США и Европе лекарство было одобрено в 2022 году. Препарат вводят внутривенно раз в две недели. Испытания показали, что он способен уменьшать размер селезенки и печени и улучшать функцию легких.

Болезнь Ниманна – Пика входит в перечень редких заболеваний, терапия которых финансируется за счет фонда «Круг добра».